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北海康成-B(01228.HK)公布,集團已行使選擇權自馬薩諸塞州立大學Chan醫學院獲得開發、生產和商業化新型第二代基因療法以治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的全球獨家權利。
集團已完成自LogicBio?Therapeutics,Inc.獲取之正在開發的治療法布雷病(Fabry)和龐貝氏病(Pompe)的基因療法產品的全部技術轉讓。作為該技術轉讓的一部分,集團保留了基于肝靶向腺相關病毒(AAV)衣殼sL65的法布雷病和龐貝氏病基因療法項目的全球獨家許可。集團亦已獲得用于法布雷病和龐貝氏病基因治療的LogicBio專有製造工藝的非獨家全球權利。
作為集團與LogicBio協議的一部分,根據集團與LogicBio最初的戰略合作及許可協議授予集團基于sL65的針對另外兩個適應癥的基因療法的選擇權以及對大中華區的LB-001(一種甲基丙二酸血癥的研究性療法)的選擇權不再保留。
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